Ребексиниб ( 17S-FD-895 ) — экспериментальный противораковый препарат, полученный путем модификации натурального продукта Пладиенолида B , который действует как ингибитор сплайсинг-опосредованной активации фермента ADAR1 и разрабатывается как потенциальное средство для лечения лейкемии . [1] [2] [3] [4] [5]
^ Butler MS (сентябрь 2013 г.). «Устранение рака с помощью модуляции сплайсинга». Журнал медицинской химии . 56 (17): 6573– 6575. doi :10.1021/jm401289z. PMID 23981063.
^ Леон Б., Кашьяп М.К., Чан В.К., Круг К.А., Кастро Дж.Э., Ла Клер Дж.Дж. и др. (сентябрь 2017 г.). «Сложный пирог для сращивания: введение лекарств в сплайсосому». Ангеванде Хеми . 56 (40): 12052–12063 . doi :10.1002/anie.201701065. ПМК 6311392 . ПМИД 28371109.
^ van der Werf I, Mondala PK, Steel SK, Balaian L, Ladel L, Mason CN и др. (март 2023 г.). «Обнаружение и нацеливание дерегуляции сплайсинга в стволовых клетках детского острого миелоидного лейкоза». Cell Reports. Medicine . 4 (3): 100962. doi :10.1016/j.xcrm.2023.100962. PMC 10040387. PMID 36889320 .
^ Crews LA, Ma W, Ladel L, Pham J, Balaian L, Steel SK и др. (март 2023 г.). «Отмена переключения изоформ злокачественного сплайсинга ADAR1 с помощью ребексиниба». Cell Stem Cell . 30 (3): 250–263.e6. doi :10.1016/j.stem.2023.01.008. PMC 10134781 . PMID 36803553.
^ Murphy LA, Winters AC (декабрь 2023 г.). «Развивающиеся и будущие таргетные методы лечения острого миелоидного лейкоза у детей: воздействие на стволовые клетки лейкемии». Biomedicines . 11 (12): 3248. doi : 10.3390/biomedicines11123248 . PMC 10741170 . PMID 38137469.