Левацетиллейцин
Медикамент

Левацетиллейцин
Клинические данные
Торговые наименованияАкнеурса
Другие именаIB1001
AHFS / Drugs.comАкнеурса
Данные лицензии
  • US  DailyMed :  Левацетиллейцин

Категория беременности
  • Не рекомендуется
Пути
введения		Через рот
код АТС
  • Никто
Правовой статус
Правовой статус
Идентификаторы
  • N -ацетил- L -лейцин
Номер CAS
  • 1188-21-2
CID PubChem
  • 70912
DrugBank
  • DB16956
ChemSpider
  • 1918
УНИИ
  • E915HL7K2O
КЕГГ
  • Д12967
ХЭБИ
  • ЧЕБИ:17786
ChEMBL
  • ChEMBL56021
PDB-лиганд
  • LAY ( PDBe , RCSB PDB )
Панель инструментов CompTox ( EPA )
  • DTXSID6045870
Информационная карта ECHA100.013.370
Химические и физические данные
ФормулаС8Н15Н3​​​​​​
Молярная масса173,212  г·моль −1
3D модель ( JSmol )
  • Интерактивное изображение
  • О=С(НК(С(=О)О)СС(С)С)С
  • InChI=1S/C8H15NO3/c1-5(2)4-7(8(11)12)9-6(3)10/h5,7H,4H2,1-3H3,(H,9,10)(H, 11,12)/t7-/м0/с1
  • Ключ:WXNXCEHXYPACJF-ZETCQYMHSA-N

Левацетиллейцин , продаваемый под торговой маркой Aqneursa , является лекарственным средством , используемым для лечения неврологических проявлений болезни Ниманна-Пика типа C. [ 1] [2] Левацетиллейцин является модифицированной версией аминокислоты лейцина (N-ацетил-L-лейцин). [1] Он принимается внутрь . [1]

Наиболее распространенные побочные эффекты включают боль в животе , затруднение глотания , инфекции верхних дыхательных путей и рвоту . [1] [2]

Левацетиллейцин был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах в сентябре 2024 года. [1] [2] [3] Левацетиллейцин является вторым препаратом, одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения болезни Ниманна-Пика типа C. [2]

Медицинское применение

Левацетиллейцин показан для лечения неврологических проявлений болезни Ниманна-Пика типа C у людей весом не менее 15 килограммов (33 фунта). [1] [2]

Побочные эффекты

Наиболее распространенные побочные эффекты включают боль в животе, затруднение глотания, инфекции верхних дыхательных путей и рвоту. [2]

Левацетиллейцин может нанести вред эмбриону и плоду при использовании во время беременности. [1] [2]

История

Безопасность и эффективность левацетиллейцина для лечения болезни Ниманна-Пика типа C были оценены в рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом, двухпериодном, 24-недельном перекрестном исследовании. [2] Продолжительность каждого периода лечения составляла двенадцать недель. [2] В исследовании приняли участие 60 человек. [2] Чтобы иметь право на участие в исследовании, участники должны были быть в возрасте четырех лет или старше с подтвержденным диагнозом болезни Ниманна-Пика типа C и, по крайней мере, легкими неврологическими симптомами, связанными с заболеванием. [2] Участники могли получать миглустат , ингибитор фермента , в качестве фонового лечения в исследовании. [2]

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на приоритетное рассмотрение левацетиллейцина , ускоренную процедуру , статус орфанного препарата и препарата для лечения редких детских заболеваний. [2] FDA одобрило препарат Aqneursa компании IntraBio Inc. [2]

Общество и культура

Левацетиллейцин был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах в сентябре 2024 года. [1] [2]

Имена

Левацетиллейцин — международное непатентованное название . [4]

Исследовать

N-ацетил-L-лейцин изучается для лечения ганглиозидозов GM2 ( болезни Тея-Сакса и Сандхоффа ) [5] и атаксии-телеангиэктазии . [6]

Ссылки

  1. ^ abcdefghi "Aqneursalevacetylleucine granule, for suspension". DailyMed . 24 сентября 2024 г. Получено 5 октября 2024 г.
  2. ^ abcdefghijklmno "FDA одобряет новый препарат для лечения болезни Ниманна-Пика, тип C". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (пресс-релиз). 24 сентября 2024 г. Получено 25 сентября 2024 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  3. ^ "IntraBio объявляет об одобрении FDA США препарата Aqneursa для лечения болезни Ниманна-Пика типа C". IntraBio (пресс-релиз). 25 сентября 2024 г. Получено 26 сентября 2024 г.
  4. ^ Всемирная организация здравоохранения (2024). «Международные непатентованные наименования фармацевтических веществ (МНН): предлагаемое МНН: список 131». WHO Drug Information . 38 (2). hdl : 10665/378367 . ISBN 9789240098558.
  5. ^ Martakis K, Claassen J, Gascon-Bayari J, Goldschagg N, Hahn A, Hassan A и др. (март 2023 г.). «Эффективность и безопасность N-ацетил-l-лейцина у детей и взрослых с ганглиозидозами GM2». Неврология . 100 (10): e1072–e1083. doi :10.1212/WNL.0000000000201660. PMC 9990862. PMID  36456200 . 
  6. ^ Fields T, Patterson M, Bremova-Ertl T, Belcher G, Billington I, Churchill GC и др. (январь 2021 г.). «Основной протокол для исследования новой терапии ацетил-L-лейцином для трех ультраредких нейродегенеративных заболеваний: синдром Ниманна-Пика типа C, ганглиозидозы GM2 и атаксия-телеангиэктазия». Испытания . 22 (1): 84. doi : 10.1186/s13063-020-05009-3 . PMC 7821839 . PMID  33482890. 

Дальнейшее чтение

  • Churchill GC, Strupp M, Factor C, Bremova-Ertl T, Factor M, Patterson MC и др. (август 2021 г.). «Ацетилирование превращает лейцин в лекарство путем переключения мембранного транспортера». Scientific Reports . 11 (1): 15812. Bibcode :2021NatSR..1115812C. doi :10.1038/s41598-021-95255-5. PMC  8338929 . PMID  34349180.
  • Bremova-Ertl T, Ramaswami U, Brands M, Foltan T, Gautschi M, Gissen P и др. (Февраль 2024 г.). «Испытание N-ацетил-l-лейцина при болезни Ниманна-Пика типа C». The New England Journal of Medicine . 390 (5): 421–431. doi :10.1056/NEJMoa2310151. PMID  38294974.
  • Tifft CJ (февраль 2024 г.). «N-ацетил-l-лейцин и нейродегенеративные заболевания». The New England Journal of Medicine . 390 (5): 467–470. doi :10.1056/NEJMe2313791. PMID  38294981.
  • Номер клинического исследования NCT05163288 для "Основного исследования N-ацетил-L-лейцина при болезни Ниманна-Пика типа C" на ClinicalTrials.gov


Значок заглушки

Эта статья по фармакологии — заглушка . Вы можете помочь Википедии, расширив ее.

Взято с "https://en.wikipedia.org/w/index.php?title=Левацетиллейцин&oldid=1256880631"