Иптакопан показан для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией. [4] [9]
Механизм действия
Иптакопан связывается с фактором B альтернативного пути комплемента и регулирует расщепление C3, генерацию нижестоящих эффекторов и усиление терминального пути. [10]
При ПНГ внутрисосудистый гемолиз (IVH) опосредован комплексом атаки мембраны вниз по течению (MAC), тогда как внесосудистый гемолиз (EVH) облегчается опсонизацией C3b. Иптакопан действует проксимально в альтернативном пути каскада комплемента, контролируя как C3b-опосредованный EVH , так и терминальный комплемент-опосредованный IVH. [10]
В марте 2024 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдать разрешение на продажу лекарственного средства Fabhalta, предназначенного для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). [5] [11] Заявителем на данное лекарственное средство является Novartis Europharm Limited. [5] Иптакопан был одобрен для медицинского применения в Европейском союзе в мае 2024 года. [5]
В августе 2024 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило ускоренное одобрение препарату Fabhalta (иптакопану) для снижения протеинурии у взрослых с первичной IgA-нефропатией (IgAN). [12]
Исследовать
В клиническом исследовании с двенадцатью участниками иптакопан в качестве единственного препарата привел к нормализации гемолитических маркеров у большинства пациентов, и в течение 12-недельного исследования не наблюдалось никаких серьезных побочных эффектов. [13] [14]
Иптакопан также исследуется как лекарственное средство при других заболеваниях, связанных с комплементом, таких как возрастная дегенерация желтого пятна и некоторые типы гломерулопатий . [15]
Ссылки
^ ab "Fabhalta (iptacopan)". Управление по контролю за оборотом терапевтических товаров (TGA) . 19 августа 2024 г. Получено 12 октября 2024 г.
^ "Fabhalta (Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd)". Управление по контролю за товарами медицинского назначения (TGA) . 13 сентября 2024 г. Получено 15 сентября 2024 г.
^ "Реестр инновационных лекарственных средств". Health Canada . 13 января 2025 г. Получено 15 января 2025 г.
^ abcdef "Fabhalta-iptacopan capsule". DailyMed . 5 декабря 2023 г. Архивировано из оригинала 10 декабря 2023 г. Получено 10 декабря 2023 г.
^ abcd "Фабхальта ЭПАР". Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 21 марта 2024 г. Проверено 23 марта 2024 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
^ "Novartis получает одобрение FDA на препарат Fabhalta (iptacopan), предлагающий превосходное улучшение гемоглобина без переливаний в качестве первой пероральной монотерапии для взрослых с ПНГ". Novartis (пресс-релиз). Архивировано из оригинала 12 декабря 2023 г. . Получено 6 декабря 2023 г. .
^ "Fabhalta (iptacopan) capsules approved letter" (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. Архивировано из оригинала (PDF) 10 декабря 2023 г.В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
^ ab "FABHALTA (иптакопан) капсулы, для перорального применения" (PDF) . Основные сведения о назначении препарата . Novartis Pharmaceuticals Corporation.
^ "Основные моменты встречи Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) 18-21 марта 2024 г.". Европейское агентство по лекарственным средствам (пресс-релиз). 22 марта 2024 г. Получено 13 июня 2024 г.
^ Рани А (8 августа 2024 г.). «US FDA одобряет препарат Fabhalta компании Novartis для лечения IgAN». Фармацевтическая технология . Получено 8 августа 2024 г.
^ Jang JH, Wong L, Ko BS, Yoon SS, Li K, Baltcheva I, et al. (август 2022 г.). «Монотерапия иптакопаном у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией: открытое исследование с двумя группами для подтверждения концепции». Blood Advances . 6 (15): 4450– 4460. doi :10.1182/bloodadvances.2022006960. PMC 9636331 . PMID 35561315.
^ "Исследование Novartis Phase III APPOINT-PNH показывает, что исследуемая пероральная монотерапия иптакопаном повышает гемоглобин до почти нормального уровня, что приводит к независимости от переливания крови у всех пациентов с PNH, ранее не получавших лечения". Novartis (пресс-релиз). Архивировано из оригинала 12 декабря 2023 г. Получено 6 сентября 2023 г.
^ Schubart A, Anderson K, Mainolfi N, Sellner H, Ehara T, Adams CM и др. (апрель 2019 г.). «Ингибитор фактора B с малыми молекулами для лечения заболеваний, опосредованных комплементом». Труды Национальной академии наук Соединенных Штатов Америки . 116 (16): 7926– 7931. Bibcode : 2019PNAS..116.7926S. doi : 10.1073/pnas.1820892116 . PMC 6475383. PMID 30926668 .
Внешние ссылки
Номер клинического исследования NCT04558918 для «Исследования эффективности и безопасности приема LNP023 дважды в день перорально у взрослых пациентов с ПНГ с остаточной анемией, несмотря на лечение антителами к C5 (APPLY-PNH)» на ClinicalTrials.gov
Номер клинического исследования NCT04820530 для «Исследования эффективности и безопасности приема дважды в день перорально иптакопана (LNP023) у взрослых пациентов с ПНГ, которые ранее не проходили терапию ингибиторами комплемента (APPOINT-PNH)» на ClinicalTrials.gov