Иптакопан

Химическое соединение

Фармацевтическая смесь
Иптакопан
Клинические данные
Торговые наименованияФабхальта
Другие именаЛНП023
AHFS / Drugs.comФабхальта
Данные лицензии

Категория беременности
  • AU : B1 [1]
Пути
введения
Через рот
Класс наркотиковИнгибитор фактора комплемента B
код АТС
Правовой статус
Правовой статус
Идентификаторы
Номер CAS
  • 1644670-37-0
CID PubChem
  • 90467622
DrugBank
  • DB16200
ChemSpider
  • 75533872
УНИИ
  • 8E05T07Z6W
КЕГГ
  • Д12251
  • Д12252
ChEMBL
  • ChEMBL4594448
Лиганд PDB
  • JGQ ( PDBe , RCSB PDB )
Химические и физические данные
ФормулаС25Н30Н2О4
Молярная масса422,525  г·моль −1
3D модель ( JSmol )
  • Интерактивное изображение
  • O=C(O)C1=CC=C([C@H]2N(CC3=C(OC)C=C(C)C4=C3C=CN4)CC[C@H](OCC)C2)C=C1
  • InChI=1S/C25H30N2O4/c1-4-31-19-10-12-27(22(14-19)17-5-7-18(8-6-17)25(28)29)15-21-20-9-11-26-24(20)16(2)13-23(21)30-3/h5-9,11,13,19,22,26H,4,10,12,14-15H2,1-3H3,(H,28,29)/t19-,22-/m0/s1
  • Ключ:RENRQMCACQEWFC-UGKGYDQZSA-N

Иптакопан , продаваемый под торговой маркой Fabhalta , — это лекарство , используемое для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) . [4] Это ингибитор фактора комплемента B , разработанный компанией Novartis . [4] Он принимается внутрь . [4]

Иптакопан был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией в декабре 2023 года. [6] [7] FDA считает его первым в своем классе лекарством . [8]

Медицинское применение

Иптакопан показан для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией. [4] [9]

Механизм действия

Иптакопан связывается с фактором B альтернативного пути комплемента и регулирует расщепление C3, генерацию нижестоящих эффекторов и усиление терминального пути. [10]

При ПНГ внутрисосудистый гемолиз (IVH) опосредован комплексом атаки мембраны вниз по течению (MAC), тогда как внесосудистый гемолиз (EVH) облегчается опсонизацией C3b. Иптакопан действует проксимально в альтернативном пути каскада комплемента, контролируя как C3b-опосредованный EVH , так и терминальный комплемент-опосредованный IVH. [10]

Побочные эффекты

На этикетке FDA для иптакопана содержится предупреждение в черной рамке о риске серьезных и опасных для жизни инфекций, вызванных инкапсулированными бактериями, включая Streptococcus pneumoniae , Neisseria meningitidis и Haemophilus influenzae типа B. [4]

Общество и культура

В марте 2024 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдать разрешение на продажу лекарственного средства Fabhalta, предназначенного для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). [5] [11] Заявителем на данное лекарственное средство является Novartis Europharm Limited. [5] Иптакопан был одобрен для медицинского применения в Европейском союзе в мае 2024 года. [5]

В августе 2024 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило ускоренное одобрение препарату Fabhalta (иптакопану) для снижения протеинурии у взрослых с первичной IgA-нефропатией (IgAN). [12]

Исследовать

В клиническом исследовании с двенадцатью участниками иптакопан в качестве единственного препарата привел к нормализации гемолитических маркеров у большинства пациентов, и в течение 12-недельного исследования не наблюдалось никаких серьезных побочных эффектов. [13] [14]

Иптакопан также исследуется как лекарственное средство при других заболеваниях, связанных с комплементом, таких как возрастная дегенерация желтого пятна и некоторые типы гломерулопатий . [15]

Ссылки

  1. ^ ab "Fabhalta (iptacopan)". Управление по контролю за оборотом терапевтических товаров (TGA) . 19 августа 2024 г. Получено 12 октября 2024 г.
  2. ^ "Fabhalta (Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd)". Управление по контролю за товарами медицинского назначения (TGA) . 13 сентября 2024 г. Получено 15 сентября 2024 г.
  3. ^ "Реестр инновационных лекарственных средств". Health Canada . 13 января 2025 г. Получено 15 января 2025 г.
  4. ^ abcdef "Fabhalta-iptacopan capsule". DailyMed . 5 декабря 2023 г. Архивировано из оригинала 10 декабря 2023 г. Получено 10 декабря 2023 г.
  5. ^ abcd "Фабхальта ЭПАР". Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 21 марта 2024 г. Проверено 23 марта 2024 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
  6. ^ "Novartis получает одобрение FDA на препарат Fabhalta (iptacopan), предлагающий превосходное улучшение гемоглобина без переливаний в качестве первой пероральной монотерапии для взрослых с ПНГ". Novartis (пресс-релиз). Архивировано из оригинала 12 декабря 2023 г. . Получено 6 декабря 2023 г. .
  7. ^ "Novel Drug Approvals for 2023". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 6 декабря 2023 г. Архивировано из оригинала 21 января 2023 г. Получено 10 декабря 2023 г.
  8. ^ New Drug Therapy Approvals 2023 (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (Отчет). Январь 2024 г. Архивировано из оригинала 10 января 2024 г. Получено 9 января 2024 г.
  9. ^ "Fabhalta (iptacopan) capsules approved letter" (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. Архивировано из оригинала (PDF) 10 декабря 2023 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  10. ^ ab "FABHALTA (иптакопан) капсулы, для перорального применения" (PDF) . Основные сведения о назначении препарата . Novartis Pharmaceuticals Corporation.
  11. ^ "Основные моменты встречи Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) 18-21 марта 2024 г.". Европейское агентство по лекарственным средствам (пресс-релиз). 22 марта 2024 г. Получено 13 июня 2024 г.
  12. ^ Рани А (8 августа 2024 г.). «US FDA одобряет препарат Fabhalta компании Novartis для лечения IgAN». Фармацевтическая технология . Получено 8 августа 2024 г.
  13. ^ Jang JH, Wong L, Ko BS, Yoon SS, Li K, Baltcheva I, et al. (август 2022 г.). «Монотерапия иптакопаном у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией: открытое исследование с двумя группами для подтверждения концепции». Blood Advances . 6 (15): 4450– 4460. doi :10.1182/bloodadvances.2022006960. PMC 9636331 . PMID  35561315. 
  14. ^ "Исследование Novartis Phase III APPOINT-PNH показывает, что исследуемая пероральная монотерапия иптакопаном повышает гемоглобин до почти нормального уровня, что приводит к независимости от переливания крови у всех пациентов с PNH, ранее не получавших лечения". Novartis (пресс-релиз). Архивировано из оригинала 12 декабря 2023 г. Получено 6 сентября 2023 г.
  15. ^ Schubart A, Anderson K, Mainolfi N, Sellner H, Ehara T, Adams CM и др. (апрель 2019 г.). «Ингибитор фактора B с малыми молекулами для лечения заболеваний, опосредованных комплементом». Труды Национальной академии наук Соединенных Штатов Америки . 116 (16): 7926– 7931. Bibcode : 2019PNAS..116.7926S. doi : 10.1073/pnas.1820892116 . PMC 6475383. PMID  30926668 . 
  • Номер клинического исследования NCT04558918 для «Исследования эффективности и безопасности приема LNP023 дважды в день перорально у взрослых пациентов с ПНГ с остаточной анемией, несмотря на лечение антителами к C5 (APPLY-PNH)» на ClinicalTrials.gov
  • Номер клинического исследования NCT04820530 для «Исследования эффективности и безопасности приема дважды в день перорально иптакопана (LNP023) у взрослых пациентов с ПНГ, которые ранее не проходили терапию ингибиторами комплемента (APPOINT-PNH)» на ClinicalTrials.gov
Взято с "https://en.wikipedia.org/w/index.php?title=Iptacopan&oldid=1269544433"