Элиглустат

Элиглустат
Клинические данные
Торговые наименования	Сердельга
AHFS / Drugs.com	Монография
МедлайнПлюс	а618038
Данные лицензии	US DailyMed : Элиглустат;
Пути ; введения	Через рот
код АТС	A16AX10 ( ВОЗ );
Правовой статус
Правовой статус	AU : S4 (только по рецепту); CA : только ℞ ; Великобритания : POM (только по рецепту); США : только ℞ ; ЕС : только по рецепту;
Идентификаторы
	Название ИЮПАК N -[(1 R ,2 R )-1-(2,3-дигидро-1,4-бензодиоксин-6-ил)-1-гидрокси-3-(1-пирролидинил)-2-пропанил]октанамид;
Номер CAS	491833-29-5;
CID PubChem	23652731;
DrugBank	DB09039;
ChemSpider	28475348;
УНИИ	DR40J4WA67;
КЕГГ	Д09893;
ЧЭБИ	ЧЕБИ:82752 И;
ChEMBL	ChEMBL2110588;
Панель инструментов CompTox ( EPA )	DTXSID20964175;
Химические и физические данные
Формула	С23Н36Н2О4
Молярная масса	404,551 г·моль −1
3D модель ( JSmol )	Интерактивное изображение;
	УЛЫБКИ CCCC(=O)N[C@H](CN1CCCC1)[C@@H](C2=CC3=C(C=C2)OCCO3)O;
	ИнЧи ИнЧИ=1S/C23H36N2O4/c1-2-3-4-5-6-9-22(26)24-19(17-25-12-7-8-13-25)23(27)18-10- 11-20-2 1(16-18)29-15-14-28-20/ч10-11,16,19,23,27H,2-9,12-15,17H2,1H3,(H,24,26)/t19- ,23-/м1/с1; Ключ: FJZZPCZKBUKGGU-AUSIDOKSSA-N;

Химическое соединение

Фармацевтическая смесь

Элиглустат , продаваемый под торговой маркой Cerdelga , является лекарственным средством , используемым для лечения болезни Гоше . Он был открыт в Мичиганском университете, разработан компанией Genzyme Corp и одобрен FDA в августе 2014 года. ^[7] Обычно используемое в виде тартратной соли , соединение, как полагают, работает путем ингибирования глюкозилцерамидсинтазы . ^[8]^[9] Согласно статье в журнале Journal of the American Medical Association, пероральная терапия по снижению субстрата привела к «значительному улучшению объема селезенки, уровня гемоглобина, объема печени и количества тромбоцитов» у нелеченных взрослых с болезнью Гоше 1-го типа. ^[10]

История

Норман Радин начал изучать возможность ингибирования синтеза липидных субстратов, участвующих в болезни Гоше, еще в 1982 году и, в сотрудничестве с лабораторией Джима Шеймана, нашел несколько кандидатов на ингибиторы в середине 1990-х годов. ^[11] Genzyme изначально отвергла кандидатов, разработанных Радином и Шейманом, но после того, как появились новости о том, что конкурент разрабатывает новое лечение болезни Гоше, лицензировала патенты Радина/Шеймана в 2000 году. ^[11] Элиглустат не получал одобрения FDA еще 14 лет, задержка, которая, по мнению Шеймана, была вызвана тем, что некоторые руководители компании не были полностью привержены разработке препарата, который мог бы конкурировать с имиглюцеразой (торговая марка Cerezyme ), флагманским средством Genzyme для лечения болезни Гоше. ^[11]

Общество и культура

Экономика

В 2014 году годовая стоимость элиглустата, принимаемого перорально два раза в день, составила 310 250 долларов США. Стоимость внутривенного препарата Церезим составляет около 300 000 долларов США при приеме два раза в месяц. ^[12] Производственные затраты на элиглустат немного ниже, чем на имиглюцеразу. Genzyme поддерживает более высокие цены на орфанные препараты — чаще всего оплачиваемые страховщиками — чтобы оставаться финансово устойчивыми. ^[12]

Ссылки

^ "Рецептурные лекарства: регистрация новых химических веществ в Австралии, 2015". Управление по контролю за лекарственными средствами (TGA) . 21 июня 2022 г. Получено 10 апреля 2023 г.
^ "Обновления безопасности бренда монографии продукта". Health Canada . Февраль 2024 г. Получено 24 марта 2024 г.
^ "Генетические расстройства". Health Canada . 9 мая 2018 г. Получено 13 апреля 2024 г.
^ "Cerdelga 84 мг Твердые капсулы - Краткое описание характеристик продукта (SmPC)". (emc) . 8 января 2020 г. . Получено 30 января 2021 г. .
^ "Cerdelga-eliglustat capsule". DailyMed . Получено 30 января 2021 г.
^ "Cerdelga EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 4 декабря 2007 г. Получено 14 августа 2024 г.
^ "FDA одобряет новый препарат для лечения одной из форм болезни Гоше" (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 19 августа 2015 г. Архивировано из оригинала 16 февраля 2017 г. Получено 18 июля 2015 г.
^ Ли Л., Абэ А., Шайман JA (май 1999). «Улучшенные ингибиторы глюкозилцерамидсинтазы». Журнал биологической химии . 274 (21): 14662– 9. doi : 10.1074/jbc.274.21.14662 . PMID 10329660.
^ Shayman JA (август 2010 г.). «ЭЛИГЛУСТАТ ТАРТРАТ: ингибитор глюкозилцерамидсинтазы для лечения болезни Гоше 1-го типа». Лекарства будущего . 35 (8): 613– 620. doi :10.1358/dof.2010.035.08.1505566. PMC 3340614. PMID 22563139 .
^ Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H, Amato D, Baris H, Dasouki M и др. (февраль 2015 г.). «Влияние перорального элиглустата на спленомегалию у пациентов с болезнью Гоше 1-го типа: рандомизированное клиническое исследование ENGAGE». JAMA . 313 (7): 695–706 . doi :10.1001/jama.2015.459. PMC 4962880 . PMID 25688781. {{cite journal}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка )
^ abc Garber K (декабрь 2017 г.), Just Reward, Ann Arbor Observer , получено 17 января 2021 г.{{citation}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка )
^ ab Weisman R (2 сентября 2014 г.), Новая таблетка Genzyme обойдется пациентам в 310 250 долларов в год, The Boston Globe , получено 18 июля 2015 г.{{citation}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка )

Эта статья о лекарствах, касающихся желудочно-кишечной системы, является заглушкой . Вы можете помочь Википедии, расширив ее.

[1] "Рецептурные лекарства: регистрация новых химических веществ в Австралии, 2015". Управление по контролю за лекарственными средствами (TGA) . 21 июня 2022 г. Получено 10 апреля 2023 г.

[2] "Обновления безопасности бренда монографии продукта". Health Canada . Февраль 2024 г. Получено 24 марта 2024 г.

[3] "Генетические расстройства". Health Canada . 9 мая 2018 г. Получено 13 апреля 2024 г.

[4] "Cerdelga 84 мг Твердые капсулы - Краткое описание характеристик продукта (SmPC)". (emc) . 8 января 2020 г. . Получено 30 января 2021 г. .

[5] "Cerdelga-eliglustat capsule". DailyMed . Получено 30 января 2021 г.

[6] "Cerdelga EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 4 декабря 2007 г. Получено 14 августа 2024 г.

[7] "FDA одобряет новый препарат для лечения одной из форм болезни Гоше" (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 19 августа 2015 г. Архивировано из оригинала 16 февраля 2017 г. Получено 18 июля 2015 г.

[8] Ли Л., Абэ А., Шайман JA (май 1999). «Улучшенные ингибиторы глюкозилцерамидсинтазы». Журнал биологической химии . 274 (21): 14662– 9. doi : 10.1074/jbc.274.21.14662 . PMID 10329660.

[9] Shayman JA (август 2010 г.). «ЭЛИГЛУСТАТ ТАРТРАТ: ингибитор глюкозилцерамидсинтазы для лечения болезни Гоше 1-го типа». Лекарства будущего . 35 (8): 613– 620. doi :10.1358/dof.2010.035.08.1505566. PMC 3340614. PMID 22563139 .

[AMA_2015-10] Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H, Amato D, Baris H, Dasouki M и др. (февраль 2015 г.). «Влияние перорального элиглустата на спленомегалию у пациентов с болезнью Гоше 1-го типа: рандомизированное клиническое исследование ENGAGE». JAMA . 313 (7): 695–706 . doi :10.1001/jama.2015.459. PMC 4962880 . PMID 25688781. {{cite journal}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка )

[Garber_2017-11] Garber K (декабрь 2017 г.), Just Reward, Ann Arbor Observer , получено 17 января 2021 г.{{citation}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка )

[Weisman_2014-12] Weisman R (2 сентября 2014 г.), Новая таблетка Genzyme обойдется пациентам в 310 250 долларов в год, The Boston Globe , получено 18 июля 2015 г.{{citation}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка )