Ципаглюкозидаза альфа
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые наименования | Помбилити |
| Другие имена | АТБ-200, АТБ200, ципаглюкозидаза альфа-атга |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| МедлайнПлюс | а623057 |
| Данные лицензии |
|
Категория беременности |
|
| Пути введения | Внутривенно |
| Класс наркотиков | Замена фермента |
| код АТС |
|
| Правовой статус | |
| Правовой статус |
|
| Идентификаторы | |
| Номер CAS |
|
| DrugBank |
|
| УНИИ |
|
| КЕГГ |
|
| ChEMBL |
|
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 4489 Н 6817 С 1197 О 1298 Ю 32 |
| Молярная масса | 99 347 .92 г·моль −1 |
Ципаглюкозидаза альфа , продаваемая под торговой маркой Pombiliti и используемая в сочетании с миглустатом , является лекарственным средством, используемым для лечения болезни накопления гликогена II типа (болезнь Помпе). [4] [5] Ципаглюкозидаза альфа является рекомбинантным препаратом для заместительной терапии ферментом человеческой кислой α-глюкозидазой , который обеспечивает экзогенный источник кислой α-глюкозидазы. [5]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают озноб, головокружение, приливы, сонливость, дискомфорт в груди, кашель, отек в месте инфузии и боль. [5] Наиболее распространенные побочные эффекты ципаглюкозидазы альфа в сочетании с миглустатом — головная боль, диарея, усталость, тошнота, боль в животе и лихорадка. [6]
Ципаглюкозидаза альфа была одобрена для медицинского применения в Европейском союзе в марте 2023 года [5] и в Соединенных Штатах в сентябре 2023 года [6].
Медицинское применение
Ципаглюкозидаза альфа — это долгосрочная заместительная ферментная терапия, используемая в сочетании со стабилизатором ферментов миглустатом для лечения взрослых с болезнью Помпе позднего начала (дефицит кислой α-глюкозидазы [GAA]). [4] [5]
Побочные эффекты
Ципаглюкозидаза альфа в сочетании с миглустатом может вызывать серьезные побочные эффекты, включая опасные для жизни аллергические реакции во время и после инфузии, а также наносить вред нерожденному ребенку, если принимать препарат во время беременности. [6]
Наиболее распространенными побочными эффектами ципаглюкозидазы альфа в сочетании с миглустатом являются головная боль, диарея, усталость, тошнота, боль в животе и лихорадка. [6]
История
FDA одобрило ципаглюкозидазу альфа в сочетании с миглустатом на основании доказательств клинического испытания (испытание 1/NCT03729362) с участием 123 участников с поздним началом болезни Помпе. Данные о безопасности использования ципаглюкозидазы альфа в сочетании с миглустатом были получены в основном из одного клинического испытания (испытание 1, NCT03729362). [6] Данные двух других испытаний (испытание 2/NCT02675465 и испытание 3/NCT04138277) также были рассмотрены на предмет полноты оценки безопасности. [6] В трех испытаниях приняли участие 151 участник с поздним началом болезни Помпе. [6] Испытания проводились в 61 центре в 24 странах мира, включая США. [6] В исследовании 1 123 взрослых с болезнью Помпе с поздним началом получали либо ципаглюкозидазу альфа внутривенно один раз в две недели в течение 52 недель в сочетании с миглустатом, либо другое лекарство (называемое активным компаратором) внутривенно один раз в две недели в течение 52 недель в сочетании с плацебо. [6] Из 123 участников 95 ранее получали заместительную ферментную терапию, а 28 никогда не получали заместительную ферментную терапию до исследования. [6] Ни участники, ни поставщики медицинских услуг не знали, какое лечение им назначалось, до 52-й недели. [6]
Общество и культура
Правовой статус
Ципаглюкозидаза альфа доступна в Великобритании с июня 2021 года в рамках Программы раннего доступа к лекарственным средствам. [2]
В декабре 2022 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдать разрешение на продажу лекарственного средства Pombiliti, предназначенного для лечения болезни накопления гликогена II типа (болезнь Помпе). [7] Заявителем на данное лекарственное средство является Amicus Therapeutics Europe Limited. [7] Ципаглюкозидаза альфа была одобрена для медицинского применения в Европейском союзе в марте 2023 года. [5]
Имена
Ципаглюкозидаза альфа — международное непатентованное наименование (МНН). [8]
Ссылки
- ^ "Использование Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) во время беременности". Drugs.com . 8 февраля 2024 г. Архивировано из оригинала 18 мая 2024 г. Получено 18 мая 2024 г.
- ^ ab "Cipaglucosidase alfa with miglustat: Treatment protocol: Information for health professionals". Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) . 8 июня 2021 г. Архивировано из оригинала 18 декабря 2022 г. Получено 18 декабря 2022 г.
- ^ «Ципаглюкозидаза альфа с миглустатом при лечении болезни Помпе с поздним началом». Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) . 8 июня 2021 г. Архивировано из оригинала 17 мая 2023 г. Получено 17 мая 2023 г.
- ^ abc "Pombiliti - cipaglucosidase alfa-atga injection, powder, lyophilized, for solution". DailyMed . 6 октября 2023 г. Архивировано из оригинала 18 мая 2024 г. Получено 18 мая 2024 г.
- ^ abcdefg "Помбилити EPAR". Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 мая 2023 г. Проверено 17 мая 2023 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ abcdefghijk "Drug Trials Snapshots: Pombiliti". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 28 сентября 2023 г. Архивировано из оригинала 5 апреля 2024 г. Получено 18 мая 2024 г.
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии . - ^ ab "Pombiliti: Pending EC decision". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 16 декабря 2022 г. Архивировано из оригинала 18 декабря 2022 г. Получено 18 декабря 2022 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2021). «Международные непатентованные наименования фармацевтических веществ (МНН): рекомендуемые МНН: список 85». WHO Drug Information . 35 (1). hdl : 10665/340684 .
Дальнейшее чтение
- Blair HA (май 2023 г.). «Cipaglucosidase Alfa: Первое одобрение». Drugs . 83 (8): 739–745. doi :10.1007/s40265-023-01886-5. PMC 10184071 . PMID 37184753.
- Schoser B, Roberts M, Byrne BJ, Sitaraman S, Jiang H, Laforêt P и др. (декабрь 2021 г.). «Безопасность и эффективность ципаглюкозидазы альфа плюс миглустат по сравнению с алглюкозидазой альфа плюс плацебо при болезни Помпе с поздним началом (PROPEL): международное рандомизированное двойное слепое параллельно-групповое исследование фазы 3». The Lancet. Неврология . 20 (12): 1027–1037. doi :10.1016/S1474-4422(21)00331-8. PMID 34800400. S2CID 244304730.
Внешние ссылки
- «Ципаглюкозидаза альфа с миглустатом для лечения болезни Помпе [ID3771]». NICE . 12 июля 2023 г.
- Номер клинического исследования NCT03729362 для "Исследования PROPEL - Исследование, сравнивающее ATB200/AT2221 с алглюкозидазой/плацебо у взрослых пациентов с LOPD" на ClinicalTrials.gov
- Номер клинического исследования NCT02675465 для «Первого исследования на людях по оценке безопасности, переносимости и фармакокинетики внутривенного ATB200 отдельно и при совместном применении с пероральным AT2221» на ClinicalTrials.gov
- Номер клинического исследования NCT04138277 для «Исследования по оценке долгосрочной безопасности и эффективности ATB200/AT2221 у взрослых пациентов с LOPD» на ClinicalTrials.gov
 | Эта статья по фармакологии — заглушка . Вы можете помочь Википедии, расширив ее. |
