Открыватели хлоридных каналов относятся к особой категории препаратов, предназначенных для модуляции хлоридных каналов в организме человека. Хлоридные каналы являются анион-селективными каналами, которые участвуют в широком спектре физиологических функций и процессов, таких как регуляция нейровозбуждения, трансэпителиальный транспорт соли и сокращение гладких мышц. [1] Благодаря своему распределению по всему телу, разнообразию, функциональности и связанной с ними патологии, хлоридные каналы [2] представляют собой идеальную цель для разработки препаратов, модулирующих каналы, таких как открыватели хлоридных каналов.
Модуляторы хлоридных каналов включают открыватели хлоридных каналов и блокаторы хлоридных каналов, оба из которых модулируют транспорт ионов хлора через хлоридные каналы. [3] Открыватели хлоридных каналов работают, в частности, либо предотвращая закрытие хлоридных каналов, либо способствуя их открытию, тем самым способствуя перемещению ионов хлора в клетку.
В целом, мутации в различных хлоридных каналах по всему организму человека могут приводить ко многим патологиям, таким как дегенерация желтого пятна , миотония , муковисцидоз и гиперэкплексия . [3] Были предложены открыватели хлоридных каналов для лечения различных таких патологий , в частности, муковисцидоза, генетического заболевания, при котором дефект белка-регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза влияет на транспорт хлоридных ионов через эпителиальные клетки. [4]
Хлоридные каналы остаются несколько недоизученной целью для разработки лекарств, несмотря на их биологическую значимость, из-за различных проблем, связанных с разработкой успешных лекарств для хлоридных каналов. В результате разработка модуляторов хлоридных каналов, таких как лекарства, открывающие хлоридные каналы, была ограничена. Относительная структурная сложность хлоридных каналов, их различные роли в биологических процессах и проблемы, связанные с разработкой лекарств с высокой специфичностью, подчеркивают необходимость дальнейших исследований в этой области.
Ионные каналы — это порообразующие белки , которые помогают облегчить транспорт ионов через мембраны, обычно плазматические мембраны или мембраны органелл внутри клеток [5] [14]. Они считаются второй по величине лекарственной мишенью для существующих лекарств после рецепторов, связанных с G-белком . [5] Существует большое разнообразие ионных каналов, и они, как правило, характеризуются своим механизмом пропускания, таким как лиганд-зависимые каналы или потенциал-зависимые каналы, и транспортируемым ионом, таким как ионы натрия (Na), калия (K) или хлорида (Cl). [5]
Несколько различных внутриклеточных транспортных каналов с различными функциями существуют в организме человека для облегчения рутинного обслуживания и поддержания. [6] Такие транспортные каналы, включая лиганд-зависимые и потенциал-зависимые каналы, регулируют поглощение химических стимуляторов, которые запускают нейронную функцию. [7] Хлорид (Cl-), наиболее распространенный анион в организме человека, [6] [7] а также натрий (Na+) и калий (K+), определяют электрохимический потенциал в клетке. [6] Разница в концентрации хлорида определяет, будет ли клетка деполяризовать или гиперполяризовать плазматическую мембрану , что приведет к нейронной реакции. [6] Хлоридные каналы являются типом потенциал-зависимых ионных каналов и отвечают за регулирование транспорта ионов хлора и, следовательно, нейронного возбуждения или торможения. [7]
Хлоридные каналы присутствуют во всем организме и играют важную роль во многих физиологических процессах. Некоторые функции хлоридных каналов включают ионный гомеостаз, регуляцию объема клеток и модуляцию электрической возбудимости. [8] В центральной нервной системе (ЦНС) хлоридные каналы отвечают как за прямую модуляцию нейронной активности, так и за косвенный контроль нейронных функций посредством высвобождения глиотрансмиттеров астроцитами посредством пропускания органических анионов, таких как ГАМК . [7] Хлоридные каналы также участвуют в апоптозе клеток, вызванном стрессом эндоплазматического ретикулума (ЭР), в дополнение к их роли в модуляции мембранного потенциала и пропускании анионов. [7] Стресс ЭР играет важную роль в неврологических расстройствах, таких как болезнь Альцгеймера (БА).
Ионы хлорида стимулируют открытие хлоридных каналов, поэтому активный и эффективный транспорт хлоридных ионов имеет решающее значение для нейронной функции. Хлорид транспортируется через необходимые клеточные мембраны с помощью хлоридных транспортных белков. [7] Функция этих белков имеет решающее значение для соответствующей нейронной патологии, а дисфункция этих белков характерна для таких заболеваний и расстройств, как эпилепсия и аутизм . [7]
Хотя мнения экспертов относительно классификации различных хлоридных каналов различаются, их в целом можно разделить на 4 семейства хлоридных каналов, которые были идентифицированы, с заметными исключениями лиганд-зависимых рецепторов ГАМК и глицина: белки каналов ClC, каналы CFTR (муковисцидозный трансмембранный регулятор проводимости), кальций-активируемые хлоридные каналы и потенциал-зависимые анионные селективные каналы. [9] Группы назначаются по молекулярным свойствам и дисперсии в стимулах активации. Белки каналов CLC, которые экспрессируются на клеточных мембранах, органеллах и везикулах , представляют особый интерес для разработки открывателей хлоридных каналов из-за их регуляции транспорта ионов хлора и градиентов для многих клеточных функций. [7]
Белки каналов ClC, которые были открыты в 1990-х годах, находятся в плазме и внутриклеточных мембранах клеток. [10] Выражаемые как анионные каналы или как анион/белковые обменники, эти белки могут объединяться, образуя гомомерные или гетеромерные димеры. [10] [6] Эти белки имеют как индивидуальные пути, так и расширенные варианты путей при включении в димер. Конкретные роли биологических функций каналов и обменников различаются в зависимости от типа организма. Белок канала ClC-1, первый идентифицированный член этого семейства белков, вызвал необычайный научный интерес, когда было обнаружено, что он обладает двумя воротами или каналами, которые функционируют независимо друг от друга [11] Эта так называемая «двуствольная» структура представляет как потенциал для нового понимания, так и очень сложную разработку лекарств с использованием удивительной структуры белка ClC-1. [7]
Регулятор трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) представляет собой фосфорилируемый эпителиальный хлоридный канал, расположенный в основном в апикальной мембране эпителиальных клеток для контроля скорости потока хлоридных ионов. [12] Таким образом, каналы CFTR имеют решающее значение для определения трансэпителиального транспорта солей, потока жидкости и концентрации ионов. Хлоридные каналы CFTR играют важную роль в различных аспектах человеческого организма, таких как секреция жидкости и электролитов в кишечнике, поджелудочной железе и потовых железах. Структура CFTR состоит из пяти доменов: двух нуклеотидсвязывающих доменов, двух доменов, охватывающих мембрану, и одного регуляторного домена. [12] Каждый из доменов вносит различный вклад в общую функцию хлоридного канала CFTR. Мембраносвязывающие домены создают поры канала, в то время как фосфорилирование регуляторного домена контролирует активность каналов, а гидролиз АТФ из доменов, связывающих нуклеотиды, модулирует затвор каналов. [12] При нарушении работы каналов CFTR нарушается транспорт ионов хлора через эпителиальные клетки, что влияет на функцию различных органов, выстланных этими клетками, и приводит к генетическому заболеванию — кистозному фиброзу. [12] В результате каналы CFTR также представляют собой ключевую цель для разработки агонистов хлоридных каналов.
Семейство кальций-активируемых хлоридных каналов (CaCC) присутствует во многих тканях, участвуя в нескольких физиологических процессах, включая эпителиальную секрецию, сенсорную трансдукцию и сокращение гладких мышц. [13] CaCC активируются цитозольными ионами кальция и умеренным трансмембранным транспортом анионов в ответ на увеличение внутриклеточной концентрации ионов кальция. [14] Наиболее заметный CaCC образован TMEM16A, который присутствует в нескольких тканях организма. TMEM16A имеет множество различных функций в различных тканях, в которых он присутствует, например, в секреции хлоридных ионов эпителием дыхательных путей, что делает его важной целью для разработки хлорид-модулирующих препаратов, которые лечат муковисцидоз. [14]
Потенциал-зависимые анионные селективные каналы (VDAC), которые также известны как митохондриальные порины, являются каналами, проницаемыми для различных анионов, катионов и других метаболитов, включая АТФ. [15] При более низких трансмембранных потенциалах каналы VDAC более селективны для анионов, таких как ионы хлора, в отличие от катионов, но при более высоких трансмембранных потенциалах они отдают предпочтение катионам, а не анионам. [15] Следовательно, эти каналы с большими порами, вероятно, играют ключевую роль в регулировании транспорта метаболитов, включая ионы хлора, в митохондрии и из них и потенциально могут представлять собой мишень для препаратов, модулирующих хлоридные каналы. Однако другие типы хлоридных каналов, вероятно, представляют собой более жизнеспособный вариант для разработки препаратов-модуляторов каналов, таких как агонисты хлоридных каналов.
ГАМКергические рецепторы, которые получают ГАМК, наиболее распространенный ингибирующий нейротрансмиттер, обнаруженный в ЦНС млекопитающих, можно далее разделить на три подкласса: ГАМК-А, ГАМК-В и ГАМК-С. [16] Оба рецептора ГАМК-А и ГАМК-С являются ионотропными лиганд-зависимыми хлоридными каналами, в то время как рецептор ГАМК-В является метаботропным рецептором, связанным с G-белком. [17] Ионотропные рецепторы ГАМК-А и ГАМК-С могут активироваться ГАМК, чтобы открыть и позволить вход отрицательно заряженным ионам хлора в клетку, играя важную роль в контроле возбудимости нейронов. В результате, как рецепторы ГАМК-А, так и ГАМК-С, особенно рецепторы ГАМК-А, представляют собой важные цели для разработки препаратов-агонистов хлоридных каналов.
Рецепторы ГАМК-А представляют собой анионные каналы, управляемые ГАМК, которые участвуют в функции быстрой ингибиторной синаптической передачи через ЦНС позвоночных [18] [28]. Эти рецепторы сопряжены с внутренними хлоридными каналами, которые открываются посредством связывания ГАМК, которая является ингибиторным нейротрансмиттером. [11] При активации происходит ГАМКергическое торможение двух типов: фазическое и тоническое. [16] Фазовое ГАМКергическое торможение является результатом кратковременного воздействия высоких концентраций ГАМК на постсинаптические ГАМК. С другой стороны, тоническое ГАМКергическое торможение является результатом активации внесинаптических рецепторов низкими концентрациями окружающей ГАМК. [16] Где-то от 75% до 90% ГАМКергического торможения в ЦНС является тоническим. [16]
Рецепторы ГАМК-А являются частью семейства пентамерных лиганд-управляемых ионных каналов цис-петли, которое включает несколько каналов, управляемых нейротрансмиттерами. [11] Рецепторы ГАМК-А собираются из пяти субъединиц. Такие субъединицы и варианты сплайсинга можно выделить как α1-α6, β1-β3, γ1-γ3, δ, ε, π и θ. [16] Считается, что мутации субъединицы рецептора ГАМК-А являются потенциальной причиной многих неврологических и ЦНС расстройств. Например, считается, что нарушения сна, связанные с эпилепсией, частично вызваны неправильной активацией субъединицы β3 рецептора ГАМК-А. [16] Различные другие патологические расстройства настроения, включая тревожность и шизофрению, являются основными терапевтическими целями для ГАМК-А. [16] Терапия ГАМК-А представляет собой родственную терапию, которая потенциально может лечиться или подвергаться воздействию препаратов, открывающих хлоридные ионные каналы.
Хлоридные каналы в значительной степени игнорировались как мишени для лекарственных препаратов в течение многих лет, при этом больше внимания уделялось лиганд-управляемым каналам из-за высокой селективности (легкости нацеливания) лигандов по сравнению с хлорид-ионами. [7] [11] За исключением открытия рецепторов ГАМК-А, хлоридные каналы оставались недостаточно изученными в мире лекарственной терапии. [6] [7] [11] Открытие рецепторов ГАМК-А позволило научному сообществу увидеть, что хлоридные каналы могут иметь прямую связь с работой клеток центральной нервной системы (ЦНС). [7] Однако отсутствие полного понимания точной работы хлоридных каналов препятствует созданию препаратов, которые могут модулировать эти каналы с высоким уровнем специфичности.
Препараты, модулирующие каналы, также известные как модуляторы ионных каналов, относятся к категории препаратов, которые контролируют работу ионных каналов. Модуляторы каналов могут действовать как блокаторы или открыватели этих каналов и могут напрямую или косвенно модулировать ионные каналы. Модуляция ионных каналов имеет большое значение в разработке лекарств, поскольку модуляторы ионных каналов могут использоваться для лечения широкого спектра заболеваний, включая диабет и гипертонию. [19]
Ионные каналы являются важными мишенями для лекарств из-за их важности в широком спектре физиологических процессов. [20] Однако разработка лекарств, модулирующих ионные каналы, исторически была сложной из-за определенных факторов, таких как специфичность цели, структурная сложность белков ионных каналов, идентификация участков связывания лекарств и методы скрининга лекарств. Что касается специфичности, поскольку ионные каналы имеют множество различных функций, отсутствие селективности может вызвать нежелательные побочные эффекты от модуляторов каналов. [21]
Существует множество факторов, способствующих активации хлоридных каналов. Некоторые из факторов, способствующих активации CLC, включают в себя клеточный отек, хлоридный дисбаланс, внутриклеточную сигнализацию Ca2+, изменения мембранного потенциала и внутриклеточные изменения pH, среди прочих. [22]
Одним из примеров распространённого активатора хлоридных каналов, который используется для лечения как запоров, вызванных СРК (синдромом раздражённого кишечника), так и муковисцидоза, является Лубипростон . [23] Этот препарат плохо всасывается после перорального приёма до его окончательной метаболизации в желудке и тонком кишечнике (в частности, в тощей кишке ). После метаболизма Лубипростон использует стимуляцию мембраны для избирательной стимуляции каналов CLC-2 (хлоридные каналы типа 2), что приводит к пути, который высвобождает жидкости, облегчая симптомы. Другим примером может служить препарат ивермектин , который связывается с рецепторами хлоридных каналов, управляемых глутаматом, заставляя их открываться и пропускать ионы хлорида в клетку. [24] [25] Ивермектин связывается в трансмембранном домене рецепторов хлоридных каналов, управляемых глутаматом, что обеспечивает конформацию с открытыми порами. [24]
Разработка лекарственных мишеней для каналов с анионным управлением, таких как хлоридные каналы, отстает от разработки каналов с катионным управлением из-за технических проблем, связанных с методами скрининга для модуляторов хлоридных каналов. [19] Поскольку технология, используемая для разработки мишеней для каналов с катионным и анионным управлением, во многом схожа, многие стратегии, используемые для этого, могут применяться взаимозаменяемо. Поэтому основным препятствием для разработки лекарственных средств для каналов с хлоридным управлением является метод скрининга. Существует множество известных токсинов, способных модулировать катионы, что позволяет проводить молекулярную характеристику каналов с катионным управлением. [19] Хотя широко признано, что анионные каналы присутствуют в каждой клетке млекопитающих, их было сложнее охарактеризовать. [27]
Мутации открывателя хлоридных каналов были основной фармакологической целью, так как дисфункция этого рецептора приводит к распространенным мышечным заболеваниям, таким как гиперэкплексия и даже депрессивные расстройства. [3] Одним из таких заболеваний опорно-двигательного аппарата, на которое также влияют мутации в хлоридных каналах, является кистозный фиброз [28] [5]. Мутация хлоридного канала трансмембранного регулятора проводимости кистозного фиброза (CFTR) является наиболее распространенной мутацией, вызывающей кистозный фиброз, и поэтому является логичной целью для терапии. [28] Конкретная мутация представляет собой делецию аминокислотного остатка фенилаланина в положении 508 (DeltaF508). Класс природных соединений кумарина, идентифицированный учеными, способен исправить дефектное открывание хлоридных каналов. [28] Соединение, которое является китайской лекарственной травой, было смешано с агонистом цАМФ (циклический аденозинмонофосфат) и подвергнуто воздействию рассматриваемой мутации. [28] DeltaF508-CFTR активировался смесью кумарина и агониста цАМФ. После вымывания кумарина из анализа активация DeltaF508-CFTR прекращалась. [28] Это нововведение указывает на то, что природные соединения свинца могут использоваться в качестве лекарств, открывающих хлоридные каналы.
Многие функции центральной нервной системы (ЦНС) в значительной степени зависят от гомеостаза уровней ионов хлора. В то время как хлоридные каналы (CLC) и ионные транспортеры полезны для регулирования этого гомеостаза, хлоридные каналы обеспечивают более быструю реакцию на изменения молекулярных уровней, что делает их необходимыми для функционирования ЦНС. [7] В частности, каналы CLC-1 и CLC-2 играют важную роль в функционировании ЦНС; их дисфункция или мутация могут привести к неврологическим расстройствам. CLC-1 присутствует в гиппокампе, фронтальной коре головного мозга и ядрах ствола мозга и таламуса . Из-за его роли в физиологических процессах, таких как созревание и возбудимость нейронной сети, манипуляция хлоридным каналом была связана с такими заболеваниями, как эпилепсия. [29] Несколько компаний создали препараты, воздействующие на хлоридные каналы, с целью модуляции/изменения функции CLC-1, такие как ацетазоламид (препарат, который повышает хлоридную проводимость, действуя как открыватель хлоридных каналов) и NMD670, ингибитор CLC-1. [7] [30] CLC-2 чаще всего экспрессируется в ЦНС и, таким образом, вносит вклад в широкий спектр функций, которые могут привести к болезненным состояниям в случае мутации. В частности, CLC-2 опосредует хлоридные токи и способствует кровотоку и нейропротекции гиппокампа. Димеры каналов CLC-2 имеют протопоры, которые могут открываться по отдельности или вместе с помощью общего процесса пропускания, активируемого гиперполяризацией. [31] Такие препараты, как омепразол и лубистипрон, стремятся активировать каналы CLC-2 в определенных областях, используя их способность активироваться такими методами, как смещение внеклеточного pH. CLC-2 также был связан с неврологическими заболеваниями, такими как эпилепсия.
Как одно из наиболее распространенных неврологических расстройств, эпилепсия является выгодной целью для лечения. [16] Считается, что эпилепсия связана с чрезвычайно высоким уровнем кальция , в 2-5 раз превышающим нормальный физиологический уровень кальция. [16] Были выдвинуты предложения использовать взаимосвязь между внеклеточными и внутриклеточными ионами для регулирования высоких и постоянно высоких уровней кальция, когда это применимо. Хотя этот подход мог бы, теоретически, быть решением, отсутствие успеха в исследованиях, нацеленных на кальциевые каналы для этой выраженной цели, было в основном прекращено [16] [27]. Таким образом, вероятность дальнейших инвестиций в открыватели каналов хлоридных ионов в отличие от открывателей каналов кальциевых ионов низкая без значительных научных открытий или инноваций.
Будущие исследования препаратов, открывающих хлоридные каналы, вероятно, будут включать в себя полную трансляцию исследований открывателей хлоридных каналов от концепции до внедрения в медицину для людей. В то время как открыватели хлоридных каналов и модуляторы в целом набирают обороты как перспективные цели лечения таких заболеваний, как муковисцидоз, существует очень мало методов лечения, которые продвинулись дальше животных моделей. [32] Действительно, Lubistiprone (торговое название: Amitiza) является одним из немногих коммерчески доступных применений открывателей хлоридных каналов у людей. [33]
Одной из основных проблем, препятствующих разработке не только открывателей хлоридных каналов, но и любых модуляторов каналов, специально нацеленных на хлоридные каналы, является относительно слабое понимание некоторых аспектов самих хлоридных каналов. Хотя имеется обширный спектр информации о функции и физиологических ролях хлоридных каналов, в современной литературе имеются пробелы, такие как молекулярная идентификация объемно-чувствительных хлоридных каналов. [3] Относительно запутанные и сложные структуры белков хлоридных каналов и несколько ограниченные знания об определенных типах хлоридных каналов создают препятствия для разработки модуляторов хлоридных каналов. В частности, это отсутствие понимания приводит к трудностям в разработке модуляторов хлоридных каналов с высоким уровнем специфичности. Для преодоления этого барьера при разработке лекарственных средств, нацеленных на них, необходимы дальнейшие исследования, касающиеся функционирования и свойств хлоридных каналов.
Что касается будущего направления разработки лекарств, открывающих хлоридные каналы, исследования, скорее всего, продолжатся изучением приложений за пределами области муковисцидоза. Было замечено, что мутации в белках хлоридных каналов могут приводить к множеству заболеваний и расстройств за пределами муковисцидоза из-за их важности в нескольких биологических процессах. Например, мутировавшие хлоридные каналы могут вызывать остеопороз , камни в почках, мышечные расстройства миотонию и многое другое. [34] Из-за разнообразного набора состояний, которые связаны с белками хлоридных каналов, существует большой потенциал для будущих исследований открывателей хлоридных каналов для состояний за пределами муковисцидоза, таких как эпилепсия и другие неврологические заболевания, затронутые CLC.
{{cite journal}}
: CS1 maint: DOI неактивен по состоянию на декабрь 2024 г. ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite book}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ){{cite journal}}
: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка )