Заместительная протеиновая терапия — это медицинское лечение , которое дополняет или заменяет белок у пациентов, у которых этот конкретный белок отсутствует или отсутствует. [1] [2] В этом лечении достигнуты значительные успехи. PRT тестируется в клинических испытаниях с заболеваниями прогерия и буллезный эпидермолиз дистрофический в качестве потенциального лечения. Для пациентов с буллезным эпидермолизом дистрофический были получены многообещающие результаты. [3] [4]
^ Gorzelany JA, de Souza MP (март 2013 г.). «Терапия белком-заместителем при редких заболеваниях: легко ли получить одобрение регулирующих органов?». Science Translational Medicine . 5 (178): 178fs10. doi : 10.1126/scitranslmed.3005007 . PMID 23536010.
^ Crunkhorn S (июнь 2013 г.). «Регуляторное наблюдение: повышенные шансы на успех заместительной терапии белком». Nature Reviews. Drug Discovery . 12 (6): 414. doi : 10.1038/nrd4027 . PMID 23722335. S2CID 30803636.
^ Labbe C (2014-02-05). «Терапия замещением белка показывает перспективность в лечении редких кожных заболеваний». Национальный институт артрита, опорно-двигательного аппарата и кожных заболеваний . Министерство здравоохранения и социальных служб США . Получено 14 октября 2018 г.
^ Wang X, Ghasri P, Amir M, Hwang B, Hou Y, Khalili M, Khilili M, Lin A, Keene D, Uitto J, Woodley DT, Chen M (июль 2013 г.). «Местное применение рекомбинантного коллагена VII типа включается в дермо-эпидермальное соединение и способствует закрытию ран». Молекулярная терапия . 21 (7): 1335– 44. doi :10.1038/mt.2013.87. PMC 3704128. PMID 23670575 .
Дальнейшее чтение
Stegmann TJ (декабрь 2006 г.). «Протеиновая терапия против генной терапии». DDNEWS .