Луспатерцепт
| Клинические данные | |
|---|---|
| Произношение | / l ʊ s ˈ p æ t ər s ɛ p t / luus- PAT -ər-sept |
| Торговые наименования | Реблозил |
| Другие имена | ACE-536, луспатерцепт-aamt |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| МедлайнПлюс | а620043 |
| Данные лицензии |
|
Категория беременности |
|
| Пути введения | Подкожная инъекция |
| код АТС |
|
| Правовой статус | |
| Правовой статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS |
|
| CID PubChem |
|
| DrugBank |
|
| ChemSpider |
|
| УНИИ |
|
| КЕГГ |
|
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 3350 Н 5070 С 906 О 1044 Ю 38 |
| Молярная масса | 75 958 .99 г·моль −1 |
Луспатерцепт , продаваемый под торговой маркой Реблозил , представляет собой лекарственный препарат, используемый для лечения анемии при бета-талассемии и миелодиспластических синдромах . [5]
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) считает его лекарством первого класса . [8]
Медицинское применение
Луспатерцепт показан для лечения взрослых с анемией, зависящей от переливания крови, вследствие миелодиспластических синдромов (МДС) очень низкого, низкого и промежуточного риска с кольцевыми сидеробластами, у которых наблюдался неудовлетворительный ответ или которые не подходят для терапии на основе эритропоэтина. [6]
Луспатерцепт показан для лечения взрослых с анемией, зависящей от переливания крови, связанной с бета-талассемией. [6]
Побочные эффекты
Возможные побочные эффекты включают временную боль в костях, боли в суставах (артралгии), головокружение, повышенное артериальное давление (гипертония) и повышенный уровень мочевой кислоты ( гиперурикемия ). Также был повышен риск тромбоза (образования тромбов) у пациентов, имеющих факторы риска тромбоза, которые принимают луспатерцепт. [9]
Структура и механизм
Луспатерцепт — это рекомбинантный слитый белок, полученный из человеческого рецептора активина типа IIb (ActRIIb), связанный с белком, полученным из иммуноглобулина G. [ 10] Он связывает лиганды суперсемейства TGF ( трансформирующий фактор роста бета ), чтобы снизить сигнализацию SMAD . Снижение сигнализации SMAD приводит к усилению созревания эритроидов . [9]
История
В ходе испытаний фазы III оценивалась эффективность луспатерцепта для лечения анемии при гематологических заболеваниях, бета-талассемии [11] и миелодиспластических синдромах [12] .
Он был разработан Acceleron Pharma в сотрудничестве с Celgene . [13]
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат луспатерцепт–аамт в ноябре 2019 года для лечения анемии (недостатка эритроцитов) у взрослых пациентов с бета-талассемией, которым требуется регулярное переливание эритроцитов. [14] [15] [ 16] [17] Луспатерцепт был одобрен для медицинского применения в Европейском союзе в июне 2020 года. [6]
Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) присвоило препарату статус орфанного препарата в 2013 году и статус ускоренного рассмотрения в 2015 году. [18]
Исследовать
Луспатерцепт изучается для использования у взрослых с нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией. [19]
Ссылки
- ^ ab "Reblozyl". Управление по контролю за товарами терапевтического назначения (TGA) . 7 сентября 2021 г. Получено 17 сентября 2021 г.
- ^ "AusPAR: Luspatercept". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 28 апреля 2022 г. Получено 28 апреля 2022 г.
- ^ «Краткое обоснование решения (SBD) для Reblozyl». Health Canada . 23 октября 2014 г. Получено 29 мая 2022 г.
- ^ "Основные моменты в области продуктов для здоровья 2021: Приложения к продуктам, одобренным в 2021 году". Министерство здравоохранения Канады . 3 августа 2022 г. Получено 25 марта 2024 г.
- ^ ab "Реблозиллюспатерцепт инъекция, порошок, лиофилизированный, для раствора". DailyMed . Получено 17 сентября 2021 г.
- ^ abcd "Reblozyl EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 28 апреля 2020 г. Получено 26 сентября 2020 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ "Reblozyl Product information". Единый реестр лекарственных средств . Получено 3 марта 2023 г.
- ^ "Одобрение новых лекарственных препаратов 2019". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 31 декабря 2019 г. Получено 15 сентября 2020 г.
- ^ ab Taher AT, Musallam KM, Cappellini MD (февраль 2021 г.). «β-Талассемии». The New England Journal of Medicine . 384 (8): 727–743. doi :10.1056/NEJMra2021838. PMID 33626255. S2CID 232049825.
- ^ "Луспатерцепт". NCI Thesaurus . Национальный институт рака .
- ^ "Фаза 3, двойное слепое, плацебо-контролируемое многоцентровое исследование для определения эффективности и безопасности луспатерцепта (ACE-536) у взрослых с трансфузионно-зависимой бета (B)-талассемией". clinicaltrials.gov. 21 января 2022 г. Получено 5 мая 2022 г.
- ^ «Фаза 3, двойное слепое рандомизированное исследование для сравнения эффективности и безопасности луспатерцепта (ACE-536) по сравнению с плацебо для лечения анемии, вызванной миелодиспластическими синдромами очень низкого, низкого или промежуточного риска по IPSS-R у пациентов с кольцевыми сидеробластами, которым требуется переливание эритроцитов». clinicaltrials.gov. 19 ноября 2021 г. Получено 5 мая 2022 г.
- ^ "Luspatercept: Our Lead Product Candidate". Acceleron Pharma. Архивировано из оригинала 5 марта 2017 г. Получено 22 мая 2017 г.
- ^ "FDA одобряет первую терапию для лечения пациентов с редким заболеванием крови". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 8 ноября 2019 г. Архивировано из оригинала 13 ноября 2019 г. Получено 13 ноября 2019 г.
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии . - ^ "Reblozyl (luspatercept-aamt) FDA Approval History". Drugs.com . Архивировано из оригинала 13 ноября 2019 . Получено 13 ноября 2019 .
- ^ "FDA одобряет Reblozyl (luspatercept-aamt) для лечения анемии у взрослых с бета-талассемией, которым требуются регулярные переливания эритроцитов". Celgene (пресс-релиз). 8 ноября 2019 г. Архивировано из оригинала 13 ноября 2019 г. Получено 13 ноября 2019 г.
- ^ "Drug Trials Snapshots: Reblozyl". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 8 ноября 2019 г. Получено 26 января 2020 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
- ^ "FDA Fast Track Designation Granted to Luspatercept for the Treatment of Patients with Beta-Thalassemia" (пресс-релиз). Acceleron/Celgene. 18 мая 2015 г. Получено 22 мая 2017 г. – через Business Wire.
- ^ Piga A, Perrotta S, Gamberini MR, Voskaridou E, Melpignano A, Filosa A и др. (март 2019 г.). «Луспатерцепт улучшает уровень гемоглобина и потребность в переливании крови в исследовании пациентов с β-талассемией». Blood . 133 (12): 1279–1289. doi : 10.1182/blood-2018-10-879247 . PMC 6440118 . PMID 30617198.
