Буросумаб
| Моноклональное антитело | |
|---|---|
| Тип | Целое антитело |
| Источник | Человек |
| Цель | ФГФ 23 |
| Клинические данные | |
| Произношение | бур ОН подать в суд на маб |
| Торговые наименования | Крисвита |
| Другие имена | KRN-23, KRN23, буросумаб-twza |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| МедлайнПлюс | а618034 |
| Данные лицензии | |
Категория беременности |
|
| Пути введения | Подкожный |
| код АТС |
|
| Правовой статус | |
| Правовой статус | |
| Фармакокинетические данные | |
| Период полувыведения | 16,4 дня [10] |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS |
|
| DrugBank |
|
| ChemSpider |
|
| УНИИ |
|
| КЕГГ |
|
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 6388 Н 9904 Н 1700 О 2006 С 46 |
| Молярная масса | 144 090 .15 г·моль −1 |
Буросумаб , продаваемый под торговой маркой Crysvita , представляет собой препарат на основе человеческих моноклональных антител , одобренный в 2018 году для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии и остеомаляции, вызванной опухолью. [8] [11] [12]
Медицинское применение
В Европейском союзе и Соединенных Штатах буросумаб показан для лечения взрослых и детей в возрасте от одного года и старше с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH), редкой наследственной формой рахита. [13] вызванной избыточной выработкой гормона FGF23 (фактор роста фибробластов 23) в костных клетках. FGF23 отвечает за блокирование реабсорбции фосфата в почках и подавление витамин D-зависимой абсорбции фосфата в кишечнике. Из-за избыточной активности FGF23 уровень фосфата в крови аномально низок ( гипофосфатемия ), что влияет на конституцию костей. [14]
В Соединенных Штатах буросумаб также одобрен для лечения людей в возрасте от двух лет и старше с опухолеиндуцированной остеомаляцией (TIO), редким заболеванием, которое характеризуется развитием опухолей, вызывающих ослабление и размягчение костей. [15] Опухоли, связанные с TIO, высвобождают фактор роста фибробластов 23 (FGF23), который снижает уровень фосфата. [15]
Побочные эффекты
В ходе испытаний реакции в месте инъекции были очень распространены и наблюдались у 52–58% пациентов; они, как правило, были легкой степени тяжести и проходили самостоятельно в течение 1–3 дней. [16]
Правовой статус
Препарат был одобрен для использования в Европейском союзе в феврале 2018 года для лечения детей в возрасте от одного года и старше, а также подростков с растущим скелетом, страдающих Х-сцепленной гипофосфатемией с рентгенологическими признаками заболевания костей. [17]
В апреле 2018 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило буросумаб для его предполагаемого применения у пациентов в возрасте от одного года и старше. [13] Одобрение FDA подпадало как под категорию прорывной терапии , так и под категорию орфанного препарата . [13] [18] FDA посчитало его первым в своем классе лекарством . [19]
В 2018 году Национальный институт здравоохранения и медицинского обслуживания в Англии и Уэльсе выразил обеспокоенность относительно дополнительной экономической эффективности нового метода лечения [20], но с 2019 года препарат был доступен по простой схеме скидок. [21]
История
Этот препарат был разработан компанией Ultragenyx и находится в рамках совместного лицензионного соглашения с Kyowa Hakko Kirin. [22]
Ссылки
- ^ ab "Crysvita". Управление по контролю за товарами терапевтического назначения (TGA) . 17 сентября 2021 г. Получено 17 сентября 2021 г.
- ^ "Обновления базы данных по назначению лекарств во время беременности". Управление по контролю за терапевтическими товарами (TGA) . 12 мая 2022 г. Получено 13 мая 2022 г.
- ^ "Crysvita burosumab 10 mg/mL solution for injection in a 5 ml vial". Therapeutic Goods Administration (TGA) . Архивировано из оригинала 17 сентября 2021 г. Получено 17 сентября 2021 г.
- ^ "Crysvita burosumab 10 mg/mL solution for injection in a 5 ml vial". Therapeutic Goods Administration (TGA) . Архивировано из оригинала (PDF) 17 сентября 2021 г. Получено 17 сентября 2021 г.
- ^ "Информация о продукте Crysvita". Health Canada . 25 апреля 2012 г. Получено 29 мая 2022 г.
- ^ «Краткое обоснование решения (SBD) для Crysvita». Health Canada . 23 октября 2014 г. Получено 29 мая 2022 г.
- ^ "Crysvita 10 мг раствор для инъекций - Краткое описание характеристик продукта (SmPC)". (emc) . 20 апреля 2020 г. . Получено 19 июня 2020 г. .
- ^ ab "Инъекция Crysvita-burosumab". DailyMed . Получено 17 сентября 2021 г.
- ^ "Пакет одобрения препарата: Crysvita (burosumab-twza)". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 15 мая 2018 г. Получено 28 февраля 2020 г.
- ^ Zhang X, Imel EA, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Ito T и др. (февраль 2016 г.). «Фармакокинетика и фармакодинамика человеческого моноклонального антитела против FGF23 (KRN23) в первом исследовании с множественной восходящей дозой для лечения взрослых с Х-сцепленной гипофосфатемией». Журнал клинической фармакологии . 56 (2): 176– 85. doi :10.1002/jcph.570. PMC 5042055. PMID 26073451 .
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2017). «Международные непатентованные наименования фармацевтических веществ (МНН): рекомендуемые МНН: список 77». WHO Drug Information . 31 (1). hdl : 10665/330984 .
- ^ "Буросумаб (KRN23) при Х-сцепленной гипофосфатемии (XLH)" (PDF) . nd Архивировано из оригинала (PDF) 18 апреля 2018 г. . Получено 18 апреля 2018 г. .
- ^ abc "FDA одобряет первую терапию для редкой наследственной формы рахита, Х-сцепленной гипофосфатемии" (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). 17 апреля 2018 г.
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии . - ^ "Что такое Х-сцепленная гипофосфатемия?". Ultragenyx Pharmaceutical. Архивировано из оригинала 23 июня 2021 г. Получено 22 февраля 2020 г.
- ^ ab "FDA одобряет первую терапию редкого заболевания, вызывающего низкий уровень фосфата в крови и размягчение костей". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (пресс-релиз). 18 июня 2020 г. Получено 19 июня 2020 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
- ^ Профессиональная информация о лекарственных средствах FDA
- ^ "Crysvita EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 17 сентября 2018 г. Получено 1 марта 2020 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
- ^ "Crysvita Orphan Drug Designation". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 24 декабря 1999 г. Получено 27 февраля 2020 г.
- ^ New Drug Therapy Approvals 2018 (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (Отчет). Январь 2019 . Получено 16 сентября 2020 .
- ^ "Британские контролеры расходов отклоняют лекарство от редких заболеваний Crysvita". Fierce Pharma . 15 июня 2018 г.
- ^ "1 Рекомендации | Буросумаб для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии у детей и молодых людей. Руководство NICE". www.nice.org.uk . Получено 14 июня 2019 г. .
- ^ "Сотрудничество с Ultragenyx по разработке и коммерциализации KRN23 для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии" (пресс-релиз). Kyowa Kirin. 4 сентября 2013 г. Получено 17 апреля 2018 г.
Внешние ссылки
- «Буросумаб». Портал информации о лекарственных средствах . Национальная медицинская библиотека США.
