ASC618

Экспериментальная генная терапия

ASC618 (также известный как AAV2/8 HCB-ET3-LCO BDD FVIII) — экспериментальная генная терапия гемофилии А. Препарат был разработан компанией Applied StemCell Therapeutics и доставляется с помощью гибрида аденоассоциированного вируса типов 2 и 8. Предполагается, что генная терапия будет более эффективной, чем более ранние генные терапии гемофилии А. ^[1]^[2]^[3]

Ссылки

^ Guzzardo, Gianna M; Sidonio, Jr, Robert; Callaghan, Michael U; Regling, Katherine (2 ноября 2022 г.). «Ранние клинические испытания для лечения гемофилии А». Экспертное мнение об исследуемых препаратах . 31 (11): 1169– 1186. doi : 10.1080/13543784.2022.2138742. PMID 36265129. S2CID 253044102.
^ Гун, Цзе; Ван, Хао-Линь; Чан, Лун-Цзи (4 мая 2022 г.). «Молекулярная терапия гемофилии А и В». Экспертный обзор гематологии . 15 (5): 431– 441. doi :10.1080/17474086.2022.2075339. PMID 35523283. S2CID 248554428.
^ Пайп, Стивен В.; Гонен-Якови, Джил; Сегурадо, Оскар Г. (2 сентября 2022 г.). «Генная терапия гемофилии А: современные подходы и подходы следующего поколения». Мнение эксперта по биологической терапии . 22 (9): 1099–1115 . doi : 10.1080/14712598.2022.2002842 . PMID 34781798.

Эта статья о наркотиках , касающаяся крови и кроветворных органов, является заглушкой . Вы можете помочь Википедии, расширив ее.

[1] Guzzardo, Gianna M; Sidonio, Jr, Robert; Callaghan, Michael U; Regling, Katherine (2 ноября 2022 г.). «Ранние клинические испытания для лечения гемофилии А». Экспертное мнение об исследуемых препаратах . 31 (11): 1169– 1186. doi : 10.1080/13543784.2022.2138742. PMID 36265129. S2CID 253044102.

[2] Гун, Цзе; Ван, Хао-Линь; Чан, Лун-Цзи (4 мая 2022 г.). «Молекулярная терапия гемофилии А и В». Экспертный обзор гематологии . 15 (5): 431– 441. doi :10.1080/17474086.2022.2075339. PMID 35523283. S2CID 248554428.

[3] Пайп, Стивен В.; Гонен-Якови, Джил; Сегурадо, Оскар Г. (2 сентября 2022 г.). «Генная терапия гемофилии А: современные подходы и подходы следующего поколения». Мнение эксперта по биологической терапии . 22 (9): 1099–1115 . doi : 10.1080/14712598.2022.2002842 . PMID 34781798.